新年启新程 新药新希望

--中盖抗结核新药引入和保护机制项目纳入第一例患者
 

【引子】

        戊戌2018年正月初九,当人们还沉浸在喜迎新春的余温之中,北京胸科医院、中国疾控中心结核病防治临床中心的同事们迎来了极具历史意义的重要一天。“抗结核新药引入和保护机制项目”(NDIP项目)第一例纳入项目的患者在北京胸科医院产生,标志着经过近半个世纪全球结核病新药研发的沉寂和厚积薄发,经过我国结防同仁和合作伙伴多年的期盼和不懈努力,第一个抗结核新药贝达喹啉终于来到中国结核病患者身边。

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【背景】

       我国是全球结核病和耐多药结核病高负担国家,耐多药结核病治疗难度大、费用高、成功率低,中国以及全球都期待新的有效的抗结核药物问世。

       贝达喹啉是全球45年来首个新的抗结核药物,2012年12月获美国FDA加速审批通过;2016年12月,我国国家食药监总局批准将富马酸贝达喹啉片作为联合治疗的一部分,用于成人耐多药肺结核的治疗,为广大耐多药肺结核带来了希望。据WHO报道,截至2017年7月,使用贝达喹啉治疗耐药结核病的国家达到89个,已经在超过一万例的耐多药患者中使用,积累了大量的经验。无论是临床试验还是真实世界的数据均显示出对于MDR/XDR患者卓越的治疗价值。

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       为探索在中国正确引入和合理使用抗结核新药的政策机制,中盖三期结核病项目支持在中国实施“抗结核新药引入和保护机制项目”。该项目在国家卫计委的领导下,在盖茨基金会和西安杨森等合作伙伴的支持下,由中国疾控中心结核病防治临床中心(临床中心)牵头组织实施。项目将在我国第一批6家医院、第二批10家医院使用贝达喹啉全球捐赠项目的药品,试点通过合理的渠道、规范的方法、严格的监控确保贝达喹啉在有资质的医院、有资质的医生、符合条件的病人中使用,并在此基础上对中国抗结核新药的合理引入和保护提出政策建议。


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【场景】

       患者马某某,男性,39岁,结核病史一年余,曾辗转多家医院反复治疗,目前药敏试验结果显示为“前泛耐药结核病”(Pre-XDR-TB)。NDIP项目专家组经过认真讨论,认为该患者符合使用贝达喹啉条件和指证,并为患者制定了联合治疗方案。患者签署知情同意书后纳入项目治疗,成为我国使用贝达喹啉第一人。

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       2月24日中午时分,副院长李亮、陈效友带领NDIP项目团队一行,来到医院结核二科看望患者马某某。李亮副院长激动地说:“为了这一天,我们等了几十年,我们的病人等了几十年!” 作为NDIP项目的主要负责人,他说:“今天我们很高兴看到第一例患者的纳入,但是我们应该意识到我们的工作不仅仅是用新药治疗眼前的几个病人,更重要的是要用好、保护好新药,避免产生新的耐药,让国际社会几十年努力的成果能够更长久、更广泛地服务于我们的患者。”陈效友副院长亲切地与患者握手,祝愿他早日战胜病魔,重返工作和生活。

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       结核二科主任、NDIP项目专家组组长高孟秋也动情地说:“作为一名临床医生,我们总是希望把每一个病人完美地治愈。但是在过去的几十年中,我经历了太多无奈,我的病人经历了太多无助,我们一直期待着手中能有更多更好的武器来对付结核病这个敌人。看到我的病人终于能够用上新药,真心地为他感到高兴。”

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       马某某也按捺不住自己激动的心情,他说自己生病是不幸的,但是遇到了这么好的项目,得到这么多人的关心和帮助,又是幸运的。在频频表示对医生、医院以及项目感激之情的同时,他还表示一定会积极配合医生的治疗,遵医嘱按时服药、定期随访,和医护共同努力,战胜疾病。
李某某随餐服下了第一剂400mg贝达喹啉。在场所有人无不为这难忘的时刻、为这来之不易的第一步而动容,小小的病房爆发出热烈的掌声。

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       作为贝达喹啉的研发和生产企业,西安杨森的总裁Asgar先生和他的团队也见证了这一激动人心的历史时刻。惠及更多的中国结核病患者、为中国结核病防治助力是企业使命,杨森希望能够加强长期合作,让更多有需求的患者早日用上新药。
 
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【展望】

       作为NDIP项目牵头单位,临床中心已经完成对第一批试点医院的培训和现场督导验收,成都公卫中心医疗中心、深圳市第三人民医院、长沙市中心医院、沈阳市胸科医院、河南省传染病院等5家医院也将在近日开始病人纳入工作。

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       项目将通过多种形式跟进患者的治疗和管理情况。每家医院纳入的前5例患者需要经国家级远程平台进行集中会诊才能使用贝达喹啉,以确保质量、增进经验;项目将通过电子信息管理系统收集患者不良反应、治疗进程等信息,并助力患者随访管理;项目构建了以护理团队为核心的患者关爱计划,充分发挥护士优势提高患者依从性;项目还将通过现场督导、远程例会及数据分析会等举措保证项目中可能存在的问题得到及时发现和处理。

       预计项目第二批试点医院将于今年下半年启动。Patients are waiting,时不我待。我们一定不辱使命,在确保项目高质量顺利实施的前提下,稳步扩展,使新药让更多需要的患者受益。

 
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临床中心 刘宇红